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創業但不差錢,因為他們手握巧然天成的新型治療黑科技

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-02瀏覽次數:1533

經過一段時間的醫學界,我發現醫療技術的創新日新月異。您認為最近有幾種黑色技術,您應該能夠停留幾天。但是世界上有這么多的科學家專注于他們不同的研究領域,幾乎每天都有新的成果。我以為我會逐漸產生“新的”疲勞,但科學家給你的意外驚喜總會讓你感到生氣。

今天,我將向您介紹兩種人們無法想到的治療方法。你為什么要單獨介紹這兩個項目?因為一家初創公司獲得了高達5億美元的訂單;另一個獲得了2500萬美元的融資,更重要的是,它的技術如此令人上癮,在我有限的詞匯儲備中,我只能用一個詞來形容這種技術“聰明”。

有能力治愈疾病的壓力

12月7日,制藥巨頭羅氏與初創公司SQZ Biotech達成了5億美元的合作訂單。雙方將依靠SQZ的技術平臺共同開展癌癥免疫治療研究。如果您繼續瀏覽SQZ的主頁,您會發現SQZ在2015年被FierceBiotech選為“15家最受歡迎公司”之一;其技術平臺于2014年被美國著名科普雜志《科學美國人》評為“十大變革世界”。其中一個理念。

那么SQZ學到的未知黑技術是什么?

SQZ是一家位于波士頓的創業公司,由麻省理工學院的Armon Sharei于2013年創立。一次偶然的機會,Sharei發現了一種“劫持”細胞的技術,SQZ應運而生。有了這項技術,您就可以放置您感興趣的東西,如肽,抗原,抗體,其他蛋白質,核酸和納米材料。這聽起來很正常。那是因為你不知道SQZ打算用這種技術進入癌癥免疫治療行業。

“劫持”細胞是一種常用于科學研究和臨床治療的技術。簡單來說,讓細胞做我們想做的事(想想劫持飛機,歹徒讓機長打開,機長只能開到哪里)。

“劫持”細胞的挑戰之一是“歹徒”應該如何進入細胞(否則你只能說你被“抓住”了細胞)。有三種傳統方法:物理方法(沖擊),化學方法(使用化學物質改變細胞膜滲透性)和生物方法(病毒載體)。但是這些方面都有其自身的局限性,要么應用范圍窄,效率低,要么對細胞本身有毒。

Sharei在麻省理工學院的實驗旨在克服這個問題。在一項非常規實驗中,Sharei發現細胞在被擠壓后變形(這似乎是無意義的),但此時,細胞懸浮液中的大分子物質進入細胞!革命性的時刻是如此難以預測,CellSqueeze平臺誕生了。

后來,Sharei發現這項技術還可用于脆弱和敏感的干細胞和免疫細胞。使用CellSqueeze平臺進行癌癥免疫治療的想法出現了。

作為一種新的癌癥治療方法,人類已經高度期待免疫療法。當然,它也很有競爭力,我們經常可以看到免疫療法將患者從死亡線上拉回來。目前的免疫治療主要是直接從T細胞開始(基因編輯);或使用免疫檢查點抑制劑來增強T細胞的戰斗力。雖然這種方法可以刺激強烈的免疫反應,但免疫反應的特異性很高,而且廣譜很差。

Sharei打算使用CellSqueeze平臺開始使用B細胞。

B細胞在身體的免疫防御中起著很大的作用。其中一個功能是將體液中存在的抗原“給予”T細胞以激活T細胞并促進T細胞的增殖,從而引發強烈的免疫反應。然而,在正常情況下,B細胞可以識別較少的抗原,因此通常,B細胞刺激的免疫應答也是有限的。

Sharei的方法是從人體中提取B細胞和大量抗原(B細胞可識別并不識別它們),并通過CellSqueeze技術將多種抗原引入B細胞,從而將B細胞運回對身體。它可以刺激更強的T細胞免疫反應。

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來自STAT的動畫

從SQZ的實驗結果來看,與傳統的“劫持”細胞技術相比,CellSqueeze的效率提高了數十倍,對細胞的副作用非常小。目前使用CellSqueeze技術,可以在1秒內“加載”100萬個“B”抗原。

從體外研究和應用的角度來看,CellSqueeze技術平臺的數據遠遠優于傳統技術。然而,CellSqueeze不能在體內操作,這與病毒載體相比是不利的。

“沒有心臟和肺部的紅細胞”也可以成為藥物

看到這個標題,不要以為我在傳播“血蝎”的頹廢文化,它不是通過吃血來治愈人。

12月9日,在Flagship VentureLabs孵化了18個月的突破性治療平臺Rubis Therapeutics誕生了。 Rubius從旗艦企業Flagship Venture獲得了2500萬美元的啟動資金,用于支持新藥的臨床試驗。 Rubius將使用原始的紅細胞治療技術Red-Cell Therapeutics(RCTs)對自身免疫疾病,代謝疾病,癌癥和其他嚴重疾病進行應用研究。

今天,隨著基因工程技術的進步,使用基因編輯技術進行治療并不困難。然而,對基因編輯技術持謹慎態度的研究人員對轉基因細胞作為治療藥物略有擔憂。你能同時使用遺傳編輯技術和經過修飾的遺傳物質進入人體嗎?

考慮到這一夢想,Rubis首席執行官Avak Kahvejian的團隊開始了自己的研究。他們選擇人體內的一種特殊細胞 - 紅細胞 - 作為研究對象,因為成熟的紅細胞沒有細胞核,也就是說,它沒有遺傳物質。魯比烏斯是怎么做到的?并逐一聽我說。

紅細胞療法

在Rubis的實驗室中,他們首先確定了治療疾病所需的蛋白質藥物,然后將對應于該蛋白質的基因插入干細胞基因組中;在一定條件下培養修飾的干細胞以誘導其成為紅細胞。并開始合成蛋白質藥物;最后,紅細胞前體將細胞“射擊”到細胞外。此時,細胞中沒有遺傳物質,但藥物仍在那里;攜帶蛋白質藥物的紅細胞返回患者,疾病可以治愈。事實上,Rubius可以根據患者的需要生產各種具有治療功能的紅細胞。

Rubius開發的RCT平臺的創新之處在于它巧妙地利用了在紅細胞成熟過程中被丟棄的細胞特征,因此研究人員不必擔心對人體的未知影響。遺傳材料是適應的。

根據Kahvejian的說法,Rubius的第一種紅細胞藥物將用于治療苯丙酮尿癥(PKU)。 PKU是一種代謝性疾病,在美國發病率約為1,每年約有300名新生兒患有這種疾病。目前,對PKU最有效的治療方法是:嚴格控制飲食,降低體內苯丙氨酸含量。根據Rubius治療PKU的數據,基于RCT的紅細胞治療可以顯著降低患者血清中的苯丙氨酸水平。

隨著技術的進步,研究人員發現了越來越多的人類秘密,甚至慢慢開始操縱人體細胞或組織。他們重新組合了新的發現和舊技術,以形成人。黑色技術,大腦開闊。

當我們對創新者的想象力感到震驚時,我們不能忘記客觀地審視技術本身。這兩種護理在設計上絕對令人耳目一新。但是,他們目前面臨同樣的問題,如何控制“劑量”的數量!具體而言,由于引入的抗原量的不同,如何控制進入B細胞的抗原等的量的第一種方法將刺激不同強度的免疫應答;第二個如何控制細胞中靶蛋白的表達水平?這兩個問題應該由兩家公司緊急解決,因為這與疾病的治療和患者的安全直接相關。

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