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Uniqure罕見病基因療法挺進臨床三期研究

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-11-15瀏覽次數:818

著名的荷蘭基因治療開發商UniQure最近發布了一項開創性實驗的積極數據,該實驗將有助于其罕見疾病治療AMT-110的進一步發展。在第一個消息的影響下,該公司的股價也飆升了多達20%。 AMT-110是一種治療罕見疾病Sanfilippo B綜合征的基因療法。

Sanfilippo B綜合征是一種由兒童缺乏NaGlu蛋白引起的致命疾病。在這項初步研究中,4名患者接受單劑量的AMT-110治療,發現治療3個月后體內NaGlu水平增加了17%,這對UniQure研究人員來說更為令人鼓舞。它在12個月后仍然存在。

這也是UniQure首次發布AMT-110數據。以往的研究表明,如果Sanfilippo B綜合征患者的NaGlu水平可以增加5%-10%,患者的生存及其生活質量可以大大延長。因此,UniQure計劃進一步開發AMT-110的進一步臨床研究。

UniQure一直致力于中樞神經系統疾病領域基因治療的開發和應用。 AMT-110的積極數據將進一步促進公司在該領域的發展。作為基因治療領域的先驅,UniQure目前在多個疾病領域擁有自己的產品開發計劃。 Glybera是該公司發展最快的產品,已完成臨床III期研究。 FDA此前要求該公司進行另一項III期研究,以幫助FDA做出最終決定。此外,該公司仍處于血友病和帕金森氏癥。系統地研究疾病和其他方面。

不久前,該公司還與制藥巨頭Squibb簽署了一項價值10億美元的研發合作協議,共同開發治療心血管疾病的基因療法。

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