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解碼中國醫藥創新先鋒基因:四類成功模式 跨越三大“門檻”

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-10-14瀏覽次數:1547

2015年,醫學界非常激動人心。

CRISPR-Cas9基因編輯技術獲得“生命科學突破獎”,并成為制藥行業的新成員:Vertex和CRISPR Therapeutics已經簽訂了囊性肺纖維化和鐮狀型貧血的發展,而Novartis和Juno希望整合與CAR-T。

腫瘤免疫力正在全面展開,前跑者BMS和Merck來來去去,并且適應癥領域已經擴大。

阿立哌唑的“智能片劑”被FDA接受。諾華希望開發“機器人藥丸”,希望糖尿病患者能夠告別針頭和注射器。 3D打印的左乙拉西坦片劑已獲得FDA批準。準備工作的同事表示“他們自己的夢想已經進入了他人的現實”。

在國內,“創新一兄弟”恒瑞將PD-1抗體SHR-1210的海外利益轉讓給了Incyte。綠葉的利培酮緩釋微球有望成為首批在美國上市的NDA品種。信達與莉莉簽約。 3種雙特異性抗體的開發方案。

在目前非洲仿制藥發展困難,國家大力鼓勵創新的情況下,國內有代表性的創新型企業可能在品種或準備中突破。

四種成功模式

我“壕”企業:代表最先進的布局領域:恒瑞

不應該反對將該公司代表恒瑞。關于恒瑞的分析有很多種。 2010年初,作者聽取了同事關于恒瑞抗腫瘤藥物的推廣能力的意見。當時,我對恒瑞的多西紫杉醇,奧沙利鉑和伊立替康的代表性感到驚訝。銷售化療藥物。現在談到恒瑞,作者更加堅信其創新能力強,其創新藥物管道正在逐步進入收獲期。

讓我們來探討恒瑞的創新過程。 COX-2抑制劑Ericoxib于1999年開發,IND應用于2003年進行。2010年,repagliptin,Haiqu Poppa和Furglophenan被送往美國進行臨床實踐,但進一步的開發被放棄了。但積累了經驗。 2012年抗體藥物研發平臺建立后,取得了快速進展,并制定了新的目標,ADC,雙抗體,PD-1等前沿領域,引領國內制藥企業的發展。如果說“早知名”是社會法,那么“布局應該早”可能是恒瑞對國內創新的最大啟示。

民族延伸

如果恒瑞依靠品種水平的不斷創新,“一上風”,那么利培酮緩釋微球的“綠葉”就是通過制劑的創新而獲得的。

與新化合物的開發相比,創新配方可以避免仿制藥的激烈競爭,降低藥物開發的風險。在新的注冊分類條件下,配方創新的空間將大大增強。

II Haigui的創新產品在本地上市:“Quick Knife”和“Sharp Knife”代表品種:ectinib,cis-aniline

Ekentinib和cida苯胺已經完成了新藥研發的全過程。一個叫做制藥行業的“兩個炸彈和一個星級”,以及新聞網絡的標題,可以說是中國創新藥物研發歷史上的一個里程碑。兩個背景的關鍵詞是“海歸博士團隊的建立”和“自主知識產權的核心研發”。

Ectinini是一種EGFR靶向藥物。 2001年,第一個口服小分子靶向藥物伊馬替尼被推出,抗腫瘤藥物的時代即將來臨。 2003年,Ekentini的參考藥物易瑞沙在美國和日本上市; 2005年,Eck Tini做了IND申請,確認測試和Iressa負責人,并迅速推動了市場。

目前,外國公司的重品種不會放棄在中國開展國際多中心臨床研究的機會,國際多中心數據可以作為進口的多中心基礎。在這種情況下,ectinib對創新品種的最具啟發性的意義可能是:對于“名牌”,品種必須優秀,并且上市過程必須更快。有國際大公司和后來的通用公司,只是為了創新和創新,那么當你上市時,你可能只會感嘆“高成本和無用的工作”。

Sida苯胺靶向表觀遺傳學領域的目標HDAC。 2006年,FDA批準Vorinostat治療皮膚T細胞淋巴瘤(CTCL),這標志著HDAC概念驗證階段結束,成為新的藥物靶點; 2007年,人類基因組測序后,表觀遺傳學習應運而生。早在2002年,微核心科學家就開展了復雜腫瘤系統的表觀遺傳調控,新型表觀遺傳調控因子的分子設計,以及抗腫瘤機制的探索和研究。也許順式苯胺成功列入國內創新的最重要的暗示是,它專注于基礎研究,并建立一個與研究領域兼容的技術平臺。新藥沒有現成的機會,需要深入探索。

三強創始人+融資:有實力成為“新國際”代表企業:百濟神舟

百濟神舟無疑是這類企業的代表。明星企業家陣容從一開始就引起了廣泛關注,其研發團隊的組成使得該行業遠遠落后。百濟神舟成立于2010年,于2013年5月和11月以默克公司的兩份轉讓協議(BGB-283和BGB-290)命名。雖然它是在中國“Genetech”初期成立的,但它的愿景很明顯。一直是國際化的。從研發管道上的品種來看,第二代BRAF抑制劑,BTK抑制劑和PD-1/PD-L1都是國際上開發的品種。其臨床推廣策略也選擇在海外同步,無論是澳大利亞還是美國。 2015年,百濟神舟正式踏上美國首次公開募股之旅。也許百濟國內創新的最大暗示是,如果有國際實力,就會實現國際化,創新不能滿足于“本土新潮”。

民族延伸

由松麗和丁丁等優秀海歸組成的企業,或者以資本力量合作引進或自行開發的企業,迅速提升了該國的效力,可與國際巨頭開發的品種相媲美。華凌采用“中西合璧”的運作模式,引進國外品種,采用“核心團隊+大規模開發外包+快速推廣+資金投入”的虛擬研發模式。

在中國,開發滿足中國和世界各地患者醫療需求的產品和技術,利用資本的力量和與外界的快速合作,并不是一種有益的創新嘗試。

四,依托母集團:依托大樹,走冷靜代表業務:和記黃埔藥業,東陽藥業有限公司

和記黃埔制藥由和記黃埔有限公司(和記黃埔)全資擁有,成立于2002年,致力于開發具有自主知識產權的治療癌癥和自身免疫性疾病的藥物。有7個臨床階段候選藥物,其中3個與AstraZeneca,禮來和雀巢合作,5個在I/II期臨床試驗中顯示陽性結果。

東陽陽光藥業屬于東陽光集團,專注于四個治療領域:感染,心血管,腫瘤和新陳代謝。自2002年成立以來,已有7個類別被宣布為1.1類。

也許它是“依靠大樹享受涼爽”,依靠財力雄厚的母親群體,至少不是每天都為研發資金皺眉。對于正在開發創新藥物“三種新藥”的國內研發單位,“如果你不能打敗它們,那么加入它們”也是一種選擇。在流行的術語中,它是“握住大腿”。

跨越三個主要門檻

所有創新都與資本的支持密不可分。無論傳統制藥企業的傳統模仿如何,模仿與創新的結合,或新制藥公司的合作與融資都與資本市場緊密結合。不可否認的事實是,新藥的研發成本正在上升,創新越來越成為“富人和帥哥”可以參與的游戲。

今天,專業化的分工正變得越來越復雜。希望一個人精通藥物開發的整個生態鏈是不現實的。無論是內部決策還是合作單位的擴展管理(GLP,CRO等),“讓專業人士做專業的事情”并不僅限于藥物研發領域。

視力

雖然中國已成為第二大醫藥市場,但美國仍是第一大,國際合作正在增加。國際巨頭產品在中國上市的速度也在加快。因此,創新不能指望“本土新”,否則CFDA的新注冊分類將不會說“全球新”。

結論

國家政策層面一再受到鼓勵,創新門檻越來越高。但是,應該指出的是,沒有固定的創新模式,充分評估自身條件并選擇適合自己的路徑是最重要的。因此,即使是專注于水晶研究的水晶云也可以蓬勃發展。

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