企業概況

您所在位置:首頁 > 企業概況 > 正文

需要更多的測試來開發針對罕見遺傳疾病的基因療法

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-17瀏覽次數:1340

Sarepta Therapeutics的首席執行官道格拉斯英格拉姆告訴CNBC,需要更多的測試來開發治療罕見遺傳性疾病的基因療法。

周二,醫學研究和藥物開發公司發布了杜氏肌營養不良癥(DMD)患者實驗治療的數據。

“這是初步結果,”英格拉姆周二在“關閉貝爾”中說道。 “我們需要小心。”

成功的初步試驗飆升了Sarepta Therapeutics的股票,并為進一步測試打開了大門。

英格拉姆表示,最初的測試只針對三個月內的三個孩子,“可能具有變革性”,但他承認需要進行更多的研究。

“我們需要治療更多的孩子,”他說。 “我們將治療12個孩子,而不是12個安慰劑兒童。我們需要觀察他們一段時間,也許一年。”

“但我們不想等那么久,”他說。 “因為每天我們推遲,這些孩子都受到了傷害。幾十年來,人們一直在努力尋找解決方案。“

缺乏肌營養不良蛋白,一種有助于保持肌肉細胞完整的蛋白質,會導致疾病并導致肌肉退化和虛弱。它主要影響男孩。根據美國疾病控制和預防中心的數據,每10萬人中就有16人患有這種疾病。

英格拉姆說患有這種疾病的人通常需要11歲左右的輪椅,其預期壽命為20至25歲。

“這些孩子每次移動都會受到肌肉損傷,”他說。

在受損的肌肉中,酶肌酸激酶可以泄漏到血液中。大量的酶可以指示Duchenne肌營養不良癥。

在初步測試中,患者被給予基因治療作為肌營養不良蛋白的替代物。

試驗結果顯示,用該公司的藥物治療后,肌酸激酶水平平均降低了近90%。

在公布測試結果后,該公司的股價周二飆升超過50%。 Sarepta Therapeutics股價周二收漲逾36%。

英格拉姆沒有評論藥物的潛在價格。他說,如果更大的測試結果是積極的,那么該公司可以尋求FDA的批準。

“我們的最終目標是為所有患者提供這種療法,”英格拉姆說。 “這意味著我們必須完成臨床試驗。”

蓝海赚钱