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21世紀藥物發現的主要動力是什么為什么生物制品更容易成藥

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-14瀏覽次數:1057

目前,醫療保健組織和保險公司不僅是藥物發現的主要驅動力,也是醫療保健的主要驅動力。也許下一個最重要的力量是政府和相關機構。通過游說政府,患者及其親屬支持的利益集團的影響力現在高于制藥業的追求利潤的愿望。

案例1:艾滋病給非洲帶來了各種形式的恐怖活動。

造成這種后果的直接原因是這種疾病,如瘧疾疫苗的開發,并未被制藥公司所重視。顯然,這些都是可怕的疾病,大多數都負擔不起醫療費用。

然而,通過聲樂活動,美國的一些艾滋病激進組織成功地使它們成為一種政治上重要且可以治愈的疾病,確保任何有效的藥物都能獲得豐厚的回報。

在艾滋病被引入美國之前,美國出現了一定數量的艾滋病患者和艾滋病病毒攜帶者,艾滋病治療藥物紛紛出現。具有諷刺意味的是,最初為美國市場開發的藥物目前正在非洲銷售,盡管非常罕見但仍在增長。這些也是巴西和印度決定阻止專利保護的藥物,聲稱醫療需求可以取代專利法規。盡管美國對此類國家政策提出了最激烈的抗議,但如果炭疽病爆發,美國將遵循同樣的邏輯:醫療需求優于知識產權制造目前由非美國公司生產的環丙沙星拜耳。

案例2:美國的緬因州和俄勒岡州在2003年率先通過法律來處理處方藥的費用。

在持續“游說”的壓力下,以高發病率和更普遍的適應癥為代價將研究重點轉向相當罕見的疾病并不罕見。令人驚訝的是,這使得醫療需求成為相對不重要的藥物發現驅動因素。同樣,醫生的作用也被邊緣化了。患者對醫生的要求更高,并將其視為對藥物的偏見和不便。通過這種方式,社會成為“救世主”和“供應商”的無私意志似乎已經消失。

今天,社會更關注個人權利而不是公共利益。可以說,科學家和科學的發現似乎被某些社會部門貶值。社會可能會受到通常痛苦的科學進步的挫敗,但即使有了新的技術突破,嚴謹的科學也將不可避免地向前推進。

制藥經濟學正在發揮關鍵作用。新藥開發是一項高度資本密集型活動,甚至一些大規模指標如瘧疾和結核病也會受到影響。高成本意味著無論科學做得多好,一些小指紋都不是科學行為的問題,那么制藥公司應該由科學家來操作。然而,自從默克公司的Roy Vagelos57退休以來,大型制藥公司由具有經濟背景的人管理,沒有人由科學家經營。世界衛生組織列出了需要注意的489種疾病。是什么促使公司的運營商將業務范圍擴展到大約29種被稱為“重磅炸彈”制藥潛力和營銷團隊的商業誘惑的已知疾病?

優先順序非常明確。影響公司臨床候選藥物內部選擇的主要因素是:

1布料:鑒定,公司產品鏈,最近FDA(類似藥物)批準,藥物標簽考慮和仿制藥競爭。

2公司的內部經濟狀況:與具有相同經濟回報的競爭性試驗相比,完成該臨床研究所需的費用,時間和精力,生產能力,產品成本和知識產權。

3科學,技術和法律問題:臨床候選藥物的質量和成為安全有效藥物的可能性。藥房管理和營銷部門,然后臨床醫生總是能否決科學考慮。他們負責做出決定。

在當前環境中,以上所有都是不可避免的。選擇臨床候選藥物是在開發過程中做出決策最困難的部分。科學可能為公司提供臨床候選藥物,以供審查和進一步投資。然而,在這個過程中,營銷策略的考慮,醫生對醫療需求的看法,臨床試驗的可行性,藥房管理和知識產權問題都在科學之上。如果具有完全不同觀點的營銷專家指出藥物沒有有利可圖的市場,那么做好科學研究就無濟于事。

當涉及花費5000萬至3億美元并且需要花費兩到三年時間來支付昂貴的III期臨床試驗時,公司的不同才能的員工也具有不同的決策權。因為這樣一個重要的決定是如此昂貴,對企業的發展來說是如此微妙,以至于科學家和臨床醫生不可能單獨提出那些商業戰略家和經濟學家的意見,即使他們有很大的分量,即使他們很重要藥物所依據的技術細節以及FDA批準新藥的具體標準尚不清楚。

為什么生物制品更容易使用?

生物制品是分子大小在30,000和180,000道爾頓之間的產品,我們通常使用的小分子藥物通常是300到400道爾頓。這種生物大分子是內源性的,即在自然條件下存在于體內而不是“外來物質”。具有生理功能,故意發展成藥物。生物制品的強度是它們有效并且幾乎沒有副作用。

生物制品通常只能通過注射給藥。

但是,它們也有一個固有的問題,即不便于管理。蛋白質分子可以被胃腸系統消化,因此生物制品通常僅通過注射給藥。生物制品本身通常是安全,有效,選擇性和成本效益的,但這并不意味著沒有風險,因為必須在生產中確保絕對純度。

如果將廉價的細菌發酵用于生產,則必須確保沒有內毒素,即沒有天然細菌毒素,因為后者會引起發燒和不利的免疫反應,例如炎癥。此外,生物制品不應含有其他外來蛋白質,因為外來蛋白質可以以不可預測的方式作用于人體免疫系統。我們想要看到的最后一件事是不利的免疫反應,阻止身體識別正常蛋白質。

盡管對生物制品的接受程度很小且分散,但一些產品的年銷售額已達到20億美元,并建立了幾家知名的生物技術公司,如Genentech的生長激素和組織纖溶酶原激活劑(tPA),Amgen的促紅細胞生成素和Biogen。分裂P-干擾素。

Genentech從臨床文獻中認識到tPA可以有效地溶解血凝塊,并且通過用于治療缺血性心肌梗塞的重組方法產生。該藥物還用于治療高選擇性卒中患者。 TPA只能用于因大腦血栓堵塞而引起的缺血性中風。雖然這是一個比較,但tPA不能用于所有類型的中風患者并且必須在發病后3小時內給藥的事實使得它僅在治療約2%至8%的中風患者中有效。當tPA起作用時,其效果令人難以置信。

對于那些生活在tPA用于治療中風設施的地區的特定卒中患者,并且可以在疾病的早期階段快速使用,這確實是一個福音。

從商業角度來看,tPA是產品線延伸的一個很好的例子,也就是說,沒有額外的基礎研究成本,無論是生物還是化學,只要它是安全和有用的,你可以嘗試新的適應癥并發現新的患者。新疾病和新市場,以及新的收入。當然,新適應癥的臨床試驗需要一些相應的開發成本。

所謂的重組技術發展如此迅速,以至于急于使用這種技術生產新的生物制品(順便提一下,生物制品比新的化學實體更有可能獲得FDA批準),制藥行業已經建立了超越的準備抗體產生極高純度蛋白質藥物的能力。

但是,在任何時候,只要開發和批準一系列新的生物制品,生產能力最初將受到一定的壓力,并且由于使用重組技術(即發酵)生產,因此將在一段時間內突然受到限制。蛋白質是一項資本密集型企業,需要優質的釀酒師和昂貴的發酵罐。事實上,釀造業和制藥公司都需要酵母來生產他們最好的產品。

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