企業概況

您所在位置:首頁 > 企業概況 > 正文

實驗用藥治療罕見腎病更有效

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-11-04瀏覽次數:1586

當降低罕見腎病的嚴重程度時,實驗藥物的有效性是標準治療的兩倍多。這是10月25日在線發表在美國腎臟病學會期刊上的II期臨床試驗的發現。

這項新研究發現局部節段性腎小球硬化(FSGS)服用較薄藥物的患者蛋白尿減少了45% - 尿液中過量的蛋白質表明腎臟健康狀況不佳。相反,接受典型處方厄貝沙坦的組減少了19%。

“這是第一個專門針對FSGS治療的大規模臨床試驗.FSGS是一種罕見的疾病,據估計在美國影響多達40,000人,目前尚未批準治療,”首席研究員和主任說。研究作者Howard Trachtman博士,紐約大學醫學院兒科學教授,紐約大學Langen-Hassenfeld兒童醫院兒科腎病科主任。他說,近一半受影響的患者將進展為終末期腎病。

“Sparsentan不僅可以成為FSGS患者護理標準的一部分,而且還可能對任何以蛋白尿為特征的腎臟疾病產生影響 - 包括影響全世界數十萬人的更常見的IgA腎病,”Trachtman博士說。

腎病學家使用蛋白尿作為FSGS患者健康狀況的衡量標準。當健康時,腎臟過濾血液,將廢物轉移到尿液中,并將有用的蛋白質輸送到血液中。與更常見的腎臟疾病一起,FSGS損害腎臟的過濾單元,穿過蛋白質,并進入尿液導致管狀瘢痕形成。

Trachtman說,由于沒有批準的FSGS治療,該領域一直試圖用它來治療其他疾病,包括血管緊張素II受體阻滯劑(ARBs),如厄貝沙坦。 ARB最初是為治療高血壓而開發的,目前用于代替經批準的FSGS治療。這些藥物通過降低腎臟過濾單元的血壓和減少腎臟瘢痕形成。

新方法

對于這項新研究,研究人員在一個隨機,雙盲,主動對照試驗(DUET)的44個地點招募了109名FSGS患者,在美國年齡為8-75歲,在歐洲為18-75歲,以評估療效和安全性。疏。參與者被指定為遞增劑量的稀疏丹(200,400或800毫克/天)或厄貝沙坦,每天300毫克,持續8周。在完成雙盲8周治療期后,患者能夠在開放標簽治療期間繼續接受沙丁素。

研究藥物稀沙坦可用作血管緊張素II受體阻斷劑,例如厄貝沙坦或作為第二種蛋白A內皮素受體(ETA)的阻斷劑。該研究的作者假設這兩種行為將共同限制導致腎臟瘢痕形成的分子的產生,而不是厄貝沙坦的單一機制。

Sparsentan被發現更有效并且幾乎沒有嚴重的副作用,最常見的是 - 低血壓,頭暈和腫脹 - 兩組都相似。研究小組還發現,單個分子中的一系列效應可以增加患者接受治療的可能性,因為它可以減少藥物的用量。

作者說,需要進一步的研究來確定稀疏對腎功能保護的長期影響。除了DUET的開放標簽治療期外,III期臨床試驗(DUPLEX)正在積極招募患者,以確定稀疏性是否會導致蛋白尿的持續減少。

“FSGS的患病率正在上升,這種聯合治療可以為患有這種罕見腎病的患者帶來新的希望,這些患者目前面臨進展性衰退,終末期腎病,透析或移植的可能性很高,”博士說。 Trachtman。

除了Trachtman之外,研究合著者還包括紐約大學醫學院腎臟病學系醫學系Olga Zhdanova博士。 Peter Nelson博士; MD Sharon Adler; Kirk N. Campbell,MD;醫學博士Abanti Chaudhuri; Vimal K. Derebail,MD; Giovanni Gambaro,醫學博士,博士; Loreto Gesualdo,MD; MD Debbie S. Gipson; Jonathan Hogan博士; MD Kenneth Lieberman; MD Brad Marder; Kevin E. Meyers,MD; Esmat Mustafa; Jai Radhakrishnan,MD; Tarak Srivastava,MD; Miganush Stepanians,博士; Vladimir Tesal,醫學博士;和Radko Komers,MD,Ph.D。代表DUET研究組。

Sparsentan由生物制藥公司Retrophin,Inc。Manufacturing所有,該公司為當前的臨床試驗提供資金。 Trachtman博士是Retrophin的自由顧問,并報告了Kaneka Inc,Otsuka和ChemoCentryx的咨詢費,并且過去曾是Genzyme和Optherion的顧問。所有關系都受紐約大學醫學院政策的約束。

蓝海赚钱