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有四個因素可以幫助定價和支付救生細胞和基因療法

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-15瀏覽次數:963

幾十年來,醫療保健行業,政府和社會已經習慣了如何治療疾病。科學家已經取得了醫學上的突破,生物制藥行業開發了一種藥物,醫生診斷患者,患者接受的治療持續數年或一生。在過去的一個世紀中,這種模式在全球范圍內顯著改善了健康狀況。但是,我們通常無法治愈毀滅性疾病。

今天,隨著有效和潛在治愈性細胞和基因治療的出現,我們正在進入醫學的新時代。細胞和基因療法是現代醫學的最新進展之一。我們現在擁有的藥物可以逆轉先天性失明,治愈一些癌癥,并保護兒童免受基因神經系統疾病的某些死亡。這些藥物不僅可以改善生命,還可以挽救它們,我們正處于醫學細胞和基因治療革命的開端。然而,我們面臨著一個根本性的挑戰:如何支付這些療法并將其提供給有需要的患者。

由于這些藥物治療疾病的長期性質,我們今天的醫療保健系統支付了數月和數年的大多數藥物。然而,細胞和基因治療大多是一次性治療。它們的開發,制造,分銷和管理方式與以前的藥物完全不同,因此我們需要一種支持其持續增長并確保患者獲取的新模型。

我們認為這些一次性療法的價格應基于四個關鍵價值指標 - 它們在臨床和生活質量方面為患者提供的改進,以及它們為醫療保健系統和社會帶來的好處。

我意識到這個行業在這個方面存在分歧。這是因為基于價值的模型為那些沒有真正創新記錄或僅專注于為患者提供漸進式改進的公司帶來了額外的風險。然而,為了繼續推進有前景的療法的進步,我們需要確保我們鼓勵患者和整個社會的福利。

Novartis的方法將Kymriah定價為基于價值的方法的一個例子。 Kymriah是針對患有致命性血癌的兒童和成人的個性化個性化治療。我們與賓夕法尼亞大學Carl June博士領導的令人難以置信的研究團隊合作開發了這種拯救生命的治療方法。對于美國約600名患有無反應的b細胞急性淋巴細胞白血病的兒童,他們或他們的家人別無選擇。 Kymriah是一種有效的一次性治療,其后續治療比傳統治療更加頻繁和繁瑣。

臨床經濟評論學院 - 一個評估醫療成本效益的獨立專家機構 - 為兒童使用Kymriah分配高達1,688,000美元的Kymriah成本效益價值。鑒于這種治療在四個關鍵指標中的價值,我們將兒童的Kymriah價格定為475,000美元,遠低于ICER設定的成本效益 - 以及快速增長的成人癌癥的373,000美元。

我們知道這個價格 - 以及其他類似細胞和基因療法的價格 - 遠遠超過當前范例中的藥物價格。這些治療方法與過去相去甚遠,必須考慮到它們帶來的巨大價值。在許多情況下,這些是一次性治療,可有效治療,延長患者的生命并顯著改善他們的生活質量。例如,Kymriah在一項關鍵的臨床試驗中挽救了生命并表現出83%的總體反應率。

此外,這些療法證明對于更廣泛的醫療保健系統而言具有成本效益,需要更少的患者住院治療。從這個角度來看,Kymriah提供了價值,因為這些患者唯一的其他潛在治療選擇是來自匹配供體的干細胞移植。第一年的費用在500,000美元到800,000美元之間,這可能會導致未來更高的治療費用。最后,這些療法提供了切實的社會價值,使家庭成員和照顧者能夠重返工作崗位。

除基于價值的定價外,我們還提供基于結果或基于績效的合同,除非患者符合某些臨床里程碑,否則不會收取合同。例如,除非患者符合某些臨床里程碑,否則在兒科適應癥中給予Kymriah的治療中心不收取治療費。我們期待繼續使用這一基于結果的框架。我們也認識到需要探索新的支付結構,包括多年來分散一次性治療費用的支付結構 - 這些改變將要求醫療保健系統調整其當前的支付方式。

作為一名博士研究員,我對細胞和基因治療的潛力持樂觀態度,這種治療可以重新思考我們如何治療疾病并改變全世界許多患者的生活。我們正在努力開發新模型,但我們需要合作伙伴,付款人和醫療保健系統的開放和承諾,以真正確保患者獲得創新的救生治療。

作為一個行業,我們還需要共同努力,圍繞基于價值的定價和成本效益基準的好處建立共識。越來越清楚的是,未來醫療保健系統既不會支付也不會支付那些對患者,系統和社會沒有真正價值的藥物。如果我們能夠進行必要的系統性改變以引入這些新的細胞和基因療法,我相信我們可以對患者及其家人的生活產生非常有益的影響,并希望能夠使治愈成為現實。

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