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西方首個基因療法4年僅出售一支

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-11-16瀏覽次數:1056

[新聞事件]:據報道,西方第一個基因治療,荷蘭UniQure公司生產的超級罕見疾病脂蛋白酯酶缺乏藥物Glybera。

自2012年上市以來,僅售出一只。一名43歲的患者在使用Glybera后成功控制了脂質代謝異常,但只有這位顧客顯然無法支持該產品。 UniQure已經把這個

該產品被轉售給一家意大利制藥公司。 UniQure這個名稱意味著基因療法是一勞永逸的,但現在它不作為一種治療方法出售。

[藥源分析]:雖然這是一例,但它已經為基因治療公司敲響了警鐘。雖然薄利多銷的重型模式已經過去,但它不是一種疾病。

它可能花費數百萬美元。如果患者數量太少,則無法解釋,而歐洲僅有250名患者的脂蛋白酯酶缺乏癥。藥品價格100萬美元,任何支付部門都會謹慎小心,以免它消失。

費用過程非常麻煩,據說應用程序的厚度就像畢業論文。當然,Glybera不太可靠的功效也是限制使用的重要原因。

對于UniQure,它成為第一個在西方市場上銷售的基因療法。即使你不賺錢,你也賺了它,所以它也是一些看不見的收入。去年,Squibb選擇了UniQure而不是

Celladon與心力衰竭基因療法合作。葛蘭素史克公司更為罕見的免疫疾病基因治療獲得了EMA的積極反饋,預計將于今年上市。當然,葛蘭素史克并不期望這款產品能夠賺錢。但

并非所有公司都可以放棄自己的眼睛,大多數投資者都沒有心情去投資詩歌和遙遠的領域。

基因治療早期的主要障礙是分娩和致癌,但現在這兩個問題基本解決了。但是,去年藍鳥的交付效率還有很大的提升空間

生物性貧血基因治療遠不如第一種治療方法在第二和第三種患者中有效。我原以為基因療法是一勞永逸的,但現在大多數疾病似乎不太可能。去年,LCA患者使用了五基因療法。

視力下降后1-3年。

目前熱門的Crispr技術可能會給基因治療帶來創新,因為Crispr是一種疾病修復基因,而不是外源基因。但是crispr本身也有一個實踐,比如選擇

性行為并不理想,它依賴于分裂細胞來修復DNA,而CAS9可能在細胞中停留太久。但這是一項非常年輕的技術,因此這些問題有望在不同程度上得到解決。基因治療

像其他任何治療一樣,如果你想賺錢,你必須給病人帶來足夠的價值。如果患者數量有限,價值要求將更高。

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