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科學家們磨礪他們的分子剪刀并擴展基因編輯工具箱

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-10-10瀏覽次數:1518

維克森林再生醫學研究所(WFIRM)的科學家們已經找到了一種更好的方法來提供DNA編輯工具,以縮短細胞中編輯蛋白質的存在,他們稱之為“命中運行”方法。

CRISPR(預定的間隔短回文)技術用于改變DNA序列和修飾基因功能。 CRISPR/Cas9是一種酶,可在特定位置切割兩條DNA鏈,如一把剪刀,可添加,去除或修復DNA。但CRISPR/Cas9不是100%準確,可能會切斷意外的位置,導致不必要的結果。

“CRISPR/Cas9 mRNA技術面臨的主要挑戰之一是腫瘤或突變的脫靶可能性,”該研究的主要作者之一WFIRM再生醫學助理教授Baisong Lu博士說。紙。雖然已經描述了其他類型的慢病毒樣生物納米顆粒(LVLP)用于遞送蛋白質或mRNA,但Lu說,“我們開發的LVLP具有獨特的功能,這將使其在擴展的基因組編輯工具箱中有用。工具。”/p>

為了解決這種不準確性,WFIRM的研究人員提出了一個問題:有沒有辦法有效地提供Cas9活性,但實現基因組編輯蛋白的瞬時表達?他們測試了各種策略然后使用了兩個廣泛使用的傳球。中等慢病毒載體和納米粒子的最佳特性 - 并結合在一起,創建了一個系統,可以有效地將Cas9 mRNA包裹到LVLP中,用于瞬時表達和高效編輯。

慢病毒載體是基因遞送載體,廣泛用于研究實驗室,并已廣泛用于遞送CRISPR/Cas9 mRNA技術以進行有效的基因組編輯。也使用納米顆粒,但它們在遞送CRISPR/Cas9方面效果較差。

WFIRM團隊最近在“核酸研究”雜志上發表的一篇論文中公布了這一結果。

“通過結合納米粒子遞送策略的瞬時表達特征,同時保留慢病毒載體的轉導效率,我們創建了一個系統,用于以”命中運行“的方式包裝各種編輯蛋白質mRNA用于基因組編輯,”Anthony Atala,MD, WFIRM主任,該論文的共同主要作者。 “該系統不僅提高了安全性,還避免了對編輯蛋白的免疫反應,從而提高了體內基因編輯的效率,這對研究和臨床應用非常有用。”

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