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阿爾茲海默癥藥物研發:挫折及墊腳石

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-09瀏覽次數:650

最近,羅氏MAO-B抑制劑sembragiline的IIb期臨床數據顯示,與安慰劑相比,sembragiline在治療一年(52周)后未能改善阿爾茨海默病(AD)患者。認知功能。然而,禮來公司針對白堿的β-淀粉樣蛋白和aducanumab的Solanezumab在輕度阿爾茨海默病患者中表現出一定的反應。數據顯示,這兩種藥物不僅可以緩解癥狀,還可以針對阿爾茨海默病的根本原因。雖然AD領域的藥物開發很慘淡,但solanezumab和aducanumab的積極數據無疑給了開發者一個機會。

阿爾茨海默病已成為全世界死亡的主要原因之一,目前尚無治療,預防和延緩疾病進程的可靠方法。這種疾病不僅給個人帶來了沉重的負擔,也給社會帶來了沉重的負擔。根據美國阿爾茨海默氏癥協會的統計,目前美國有530萬AD患者,到2050年這一數字將達到1350萬。該機構預計,到2050年,65歲以上AD患者造成的經濟損失將達到1.1美元。萬億(不包括通貨膨脹)。這可能是聳人聽聞的,但不可否認的是,這種疾病將成為未來人們肩負的沉重負擔之一。

但新療法的出現可能會改變這種預測。同一份報告指出,如果一種新藥在2025年被批準,該藥可以延遲AD的發病5年,那么到2050年,AD患者的數量將比之前的預測低40%,導致經濟損失將減少3670億。美元。

AD領域的藥物開發失敗率遠遠超過其他領域,這不僅與疾病的復雜性有關,其發病機制尚不清楚,還與藥物開發的難度有關。據統計,進入診所的所有藥物中,12%最終將獲得FDA批準。在1998年至2014年期間,FDA僅批準了四種用于治療AD的藥物,并且最終終止或暫停了123種進入臨床的藥物,藥物失敗率為97%(圖1)。盡管如此,開發人員仍然在這方面有動力,目前有60種新藥正處于臨床階段或等待FDA批準。

在這個領域的許多失敗和挫折確實令人失望,但這些失敗的案件是一個至關重要的墊腳石。許多研究機構目前正在分析這些失敗的臨床數據,以便為未來的研究提供方向。例如,如果小分子藥物在臨床試驗中未能達到臨床終點,但顯示出一定的效果,開發者可能會重新篩選分子庫,找到結構相似但療效更好的藥物;沒有影響,開發商可能會關注:目標是否是影響疾病進展的關鍵因素?正如美國阿爾茨海默氏癥協會首席科學官Maria C. Carrillo博士所說:“每項研究都為后續的科學探索提供了經驗教訓。成功或失敗,命中或未命中使我們更接近事實。

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