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納斯達克生物科技板塊聞風而動

文章作者:www.utbltn.icu發布時間:2019-12-03瀏覽次數:1158

8月30日,總部位于瑞士巴塞爾的制藥和生物技術巨頭諾華公司的新基因治療方法獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的批準。通過大約22天的一次性治療,新的基因治療方法希望通過去除基因修飾重新植入患者自身的白細胞,然后依靠工程細胞來對抗癌癥。

受此消息推動,納斯達克指數生物技術指數當天上漲2.05%,收于324.32點,接近52周高點329.9點。

美國第一個基因療法的誕生

這種名為Kymriah的治療方法被批準用于25歲以上的急性淋巴細胞白血病患者。 Kymriah是一種通常稱為CAR-T的“轉基因白細胞療法”。

CAR-T,全稱是嵌合抗原受體T細胞免疫療法,嵌合抗原受體T細胞免疫療法。嵌合抗原受體T細胞(CAR-T細胞)是能夠識別某種腫瘤抗原的抗體的抗原結合部分,并且CD3-ζ鏈或FcεRIγ的細胞內部分在體外作為嵌合蛋白偶聯。轉導方法轉染患者的T細胞以表達嵌合抗原受體(CAR)。在“重新編碼”患者的T細胞后,產生大量腫瘤特異性CAR-T細胞。這是一種新型細胞療法,已經存在多年,但近年來已在臨床上得到改善和使用。與其他免疫療法類似,其基本原則是使用患者自身的免疫細胞來清除癌細胞。

Kymriah使用患者自己的T細胞(一種淋巴細胞)來對抗癌癥。它利用細胞技術通過對抗患者的疾病來改善T細胞,使他們能夠更好地識別和攻擊癌癥并將其重新植入體內。這些轉基因T細胞可以在體內循環數年。在賓夕法尼亞大學的早期實驗中,Kymriah拯救了一個名叫Whitehead的垂死的年輕女孩的生命。

Kymriah是美國食品和藥物管理局批準的第一種基于遺傳分離的療法。美國食品和藥物管理局局長斯科特斯科特戈特利布在一份聲明中說:“我們已進入一個新的醫療創新領域。人類現在有能力通過基因重組細胞來對抗癌癥。”

然而,這種治療也有潛在的副作用,副作用很嚴重。該療法可能引發細胞因子釋放綜合征,可能導致高燒和神經系統疾病。

據報道,諾華將為Kymriah療法收取475,000美元。這個數字比華爾街的預期低36%。諾華宣稱,每年約有600名患者符合Kymriah治療條件。該公司預計將在幾天內開設五個治療中心,并在年底前開設35個治療中心。

生物制藥公司越來越受歡迎

由于諾華公司一致預期諾華公司的新基因治療方法將獲得批準并受到第二季度收入低于預期的影響,諾華公司尚未迎來激增。但諾華公司的成功增加了投資者對基因治療的信心,并為其他生物技術公司帶來了好消息。

8月30日,美國生物技術巨頭吉利德科技(GILD)股價上漲6.2%至80.47美元。作為艾滋病和丙型肝炎藥物的頂級制造商,吉利德本周宣布以119億美元收購風箏被視為明智之舉。人們普遍預計,由Kite Pharmaceutical開發的用于治療不同類型血癌的CAR-T療法,如彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL),將成為美國食品和藥物管理局批準的下一個項目。投資者期待著回歸投資。

藍鳥生物公司(Bluebird Bio Inc.)正在著手開展一項有前途的地中海貧血CAR-T治療,30日也上漲了10%以上。

“兩年前,很多人會告訴你,這些基因療法只不過是科幻小說,”Longchal Investment首席執行官Brad Lonchar說。 CAR-T療法在他的Longchal癌癥免疫治療基金進行的臨床試驗中對血癌的治療具有顯著效果。

美國食品和藥物管理局表示已經批準了76項使用CAR-T療法的臨床試驗。據國外機構稱,CAR-T治療市場超過1000億美元。首批部署CAR-T部門的公司預計將占據領先地位。

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